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C’est du cœur des cellules que pourraient arriver les prochains remèdes aux myopathies |
La recherche en biologie prend du temps, surtout quand il s’agit de soigner des maladies humaines. Mais depuis que l’on est entré dans le noyau de la cellule et que l’on commence à comprendre son fonctionnement, le temps semble s’accélérer.
Les avancées récentes des connaissances en biologie moléculaire ont fait tomber le dogme qui prévalait jusque-là : un gène, une protéine, une maladie.
Il faut aujourd’hui considérer la cellule dans son ensemble avec toutes les entités qui y opèrent », explique l’association française contre les myopathies (AFM), qui organise le Téléthon chaque premier week-end de décembre depuis 1987 pour financer la recherche sur les maladies neuromusculaires, ces pathologies « qui tuent muscle après muscle ».
L’association finance l’exploration de toutes les pistes thérapeutiques possibles et imaginables, mais aussi la recherche fondamentale. Pour l’AFM, c’est en effet « la compréhension des mécanismes à l'origine de la maladie » qui permettra de « mettre au point des thérapeutiques adaptées et d’en identifier de nouvelles ».
De Washington à Singapour en passant par Paris, de nombreuses équipes de recherche planchent désormais sur l’organisation interne des cellules. Pôle reconnu dans le domaine de la santé, l’agglomération lyonnaise n’est pas à la traîne.
Responsable de l’équipe de recherche qui étudie l’organisation des noyaux de cellules musculaires au sein du laboratoire de biologie moléculaire de la cellule (LBMC, de l’école normale supérieure de Lyon), Alexandre Méjat affirme ainsi avoir identifié une nouvelle piste thérapeutique, une découverte qui fait suite à l’identification d’une mutation à l’intérieur du noyau de cellules musculaires (en 1999), puis à la compréhension du mécanisme (en 2005).
« Il faudra malheureusement encore deux à cinq années pour savoir si cette piste fonctionne », prévient le jeune biologiste, qui rappelle que la mise au point de médicaments prend généralement dix à vingt ans. Et c’est seulement une fois l’hypothèse testée sur des animaux que des essais pourront avoir lieu sur l’homme…
Premiers remèdes
Il y a quinze ans tout au plus, Alexandre Méjat n’aurait toutefois même pas pu imaginer de traitement innovant pour des myopathies, car il n’existait pas de microscopes assez précis pour examiner l’intérieur du noyau des cellules.
Tous ses travaux sont en effet basés sur des marqueurs fluorescents permettant d’examiner l’acide désoxyribonucléique (ou ADN, contenant notamment nos gènes) dans le noyau des cellules.
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Francis Annequin |
Depuis la publication des cartes du génome humain par Généthon, l’un des laboratoires de l’AFM, en 1992, beaucoup de chemin a été parcouru. « Au cours des dernières années, des stratégies thérapeutiques ont démontré leur efficacité chez des animaux atteints de maladies rares et, pour des premières maladies, chez l’homme, indique l’AFM.
Les unes font appel à la pharmacologie classique, les autres (utiliser un gène sain comme médicament, intervenir directement sur le gène pour le réparer, reconstruire des organes lésés grâce à des cellules souches…) sont très innovantes.
Muscle, vision, déficit immunitaire ou encore vieillissement : les chercheurs sont désormais en passe de trouver des solutions thérapeutiques pour des dizaines de maladies génétiques ».
Francis Annequin : Le point de vue du terrain
Président de la section des anciens exploitants agricoles de l’Isère, Francis Annequin est aussi coordinateur du Téléthon dans le Nord-Isère.
« Étant physiquement en capacité, contrairement à mes deux frères myopathes (dont l’un est décédé), je me devais de m’engager dans la vie publique ». Il le fait en recherchant la convivialité et en portant un regard attentif aux avancées de la recherche.
« Les malades et leurs familles attendent des réponses aussi rapides que possible sur le diagnostic des myopathies ainsi que sur leur traitement, explique-t-il. Il y a moins de fatalité aujourd’hui. Les malades ont gagné quinze à vingt ans d’espérance de vie supplémentaire par rapport aux débuts du Téléthon. Ils peuvent désormais envisager de fonder une famille et de vieillir avec la maladie ».
